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用搏擊生命的科學(xué)研究為罕見病患者帶去生的希望

發(fā)布日期:2025-09-15 點擊數(shù):



作為一所以工為主,理工結(jié)合,行業(yè)特色、區(qū)域特色鮮明,多學(xué)科協(xié)調(diào)發(fā)展的綜合性大學(xué),昆明理工大學(xué)涌現(xiàn)了一大批享譽全國乃至世界的科技創(chuàng)新人才和重要科技成果。為了致敬他們,近期,昆明理工大學(xué)推出《格物》系列視頻,分享他們的研究故事與學(xué)術(shù)經(jīng)歷。

在許多人眼中,生命科學(xué)是復(fù)雜、深奧,甚至帶著些許距離感的研究領(lǐng)域。但在昆明理工大學(xué)靈長類轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究院教授、生命科學(xué)與技術(shù)學(xué)院院長陳永昌看來,真正的生命科學(xué),應(yīng)該是帶著溫度的,它不僅在顯微鏡下解析細(xì)胞、基因的精細(xì)結(jié)構(gòu),更要回應(yīng)患者“無藥可醫(yī)”的困境,為生命帶來希望與答案。 

他帶領(lǐng)的團隊長期致力于神經(jīng)遺傳疾病非人靈長類模型的構(gòu)建與轉(zhuǎn)化應(yīng)用,創(chuàng)建了杜氏肌營養(yǎng)不良癥(DMD)和Rett綜合征(RTT)等單基因遺傳病猴模型;參與世界首例非人靈長類體內(nèi)基因編輯研究,率先創(chuàng)建了多個世界首例的高度模擬臨床患者表型的非人靈長類疾病模型,突破了傳統(tǒng)小鼠模型在認(rèn)知、運動、發(fā)育等維度的局限。基于這些模型,他揭示了多項此前未被發(fā)現(xiàn)的發(fā)病機制,開發(fā)出系列具有轉(zhuǎn)化潛力的治療策略,并推動相關(guān)療法進(jìn)入臨床前研究。

在采訪中,陳永昌分享了一本名為《搏擊生命》的書,這本書是一名杜氏肌營養(yǎng)不良癥(DMD)患者的妹妹所著,記錄了其家人患病過程中的點點滴滴。如今這名患者已經(jīng)去世了,陳永昌一直把這本書帶在身邊激勵自己,“要突破這些疾病研究需要科技的加持,希望我們的研究,讓他們真正有能力去搏擊生命,讓他們能夠活得更久。”陳永昌說,如今他們的研究已經(jīng)發(fā)現(xiàn)了有希望的療法,但對于疾病治療,不能只停留在希望,唯有讓希望盡快變?yōu)楝F(xiàn)實,才能讓患者更好地去搏擊生命。

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